«Benché abbia promosso lo sviluppo e la disponibilità di medicinali per i pazienti affetti da malattie rare, reindirizzando gli investimenti privati e pubblici verso aree precedentemente trascurate tramite incentivi, obblighi e riconoscimenti, si ritiene che il Regolamento 141/2000 abbia aumentato i costi per i sistemi sanitari», spiegano Roberto Jacchia, senior partner e Marco Stillo, responsabile della sede di Bruxelles di De Berti Jacchia Franchini Forlani Studio Legale.
«Le condizioni del meccanismo per ridurre il periodo di esclusività per un prodotto orfano divenuto redditizio, inoltre, sono di difficile e controversa applicazione, e per tale motivo vengono utilizzate raramente.
Il Regolamento, infine, non è riuscito adeguatamente a sostenere lo sviluppo nelle aree terapeutiche in cui la domanda di farmaci è maggiore, poiché le politiche dei produttori di medicinali orfani tendono naturalmente a concentrarsi su quelle più redditizie, per le quali il numero di trattamenti disponibili è in aumento. L'EMA ( European Medicines Agency) ha lanciato in agosto del 2024 un Pilot Program di sostegno scientifico, regolatorio e consulenziale gratuito alle imprese produttrici che si confrontano con il complesso esercizio dell'ottenimento della designazione di un medicinale come orfano e del rilascio della relativa AIC.
La materia dei medicinali orfani è governata da una disciplina complessa, che può, al tempo stesso, ricomprendere differenti problematiche: «basti pensare al diritto regolatorio (nei rapporti con Aifa e con EMA), al diritto brevettuale (se, come è frequentemente il caso, i principi attivi utilizzati formano oggetto di protezione brevettuale e/o di segreto industriale) e al diritto antitrust. Come è assai probabile, il fabbricante impegnato nello sviluppo e nella produzione del medicinale orfano - proprio a motivo della stretta definizione del mercato rilevante e della probabile assenza di prodotti sostituibili - beneficia in esso di una posizione dominante, con il relativo dovere di non abusarne nei rapporti con i concorrenti e con gli acquirenti pubblici. Le ipotesi tipiche di abuso di posizione dominante da parte dei produttori di medicinali orfani sono le pratiche di prezzi eccessivi e quelle di abuso denigratorio escludente nei confronti di competitor nuovi entranti», concludono Jacchia e Stillo.
