LE PROPOSTE DELLA COMMISSIONE PER UNA LEGISLAZIONE FARMACEUTICA PIÙ MODERNA E ADEGUATA ALLE ESIGENZE DEI PAZIENTI

In data 26 aprile 2023, la Commissione ha proposto di rivedere la legislazione farmaceutica europea al fine di adattarla alle esigenze dei pazienti e delle imprese in tutta l’Unione e di rendere i medicinali più disponibili, accessibili e convenienti attraverso due nuovi atti: un Regolamento^[1] che stabilisce norme specifiche sulla gestione coordinata delle carenze critiche e sulla sicurezza dell’approvvigionamento di medicinali critici nonché sui nuovi poteri dell’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA), e una Direttiva^[2] contenente prescrizioni e nuove norme specifiche relative all’autorizzazione, al monitoraggio, all’etichettatura e all’immissione in commercio per tutti i medicinali autorizzati a livello europeo e nazionale.

La riforma trova la sua ratio nel fatto che, nonostante il quadro normativo esistente abbia consentito l’autorizzazione di medicinali sicuri, efficaci e di alta qualità, l‘accesso ai medicinali dei pazienti in tutta l’Unione e i fenomeni di carenza di medicinali riscontrati in diversi Stati Membri rappresentano preoccupazioni crescenti, comportando una diminuzione della qualità delle cure ricevute dai pazienti ed oneri maggiori per i sistemi e per gli operatori sanitari, che devono identificare e fornire cure alternative. Mentre l’attuale legislazione prevede incentivi per l’innovazione e strumenti per supportare l’autorizzazione tempestiva di terapie innovative e promettenti, queste ultime non sempre raggiungono i pazienti, che vi hanno accesso a livelli disomogenei all’interno dell’Unione. La riforma, pertanto, mira, da un lato, a garantire un elevato livello di sanità pubblica assicurando la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei medicinali per tutti i pazienti europei e, dall’altro, ad armonizzare il mercato interno per la supervisione e il controllo dei medicinali nonché dei compiti delle autorità degli Stati Membri.

In primo luogo, la riforma si rivolge alle aree ad elevate esigenze mediche insoddisfatte (high unmet medical needs, HUMN), dove la ricerca è maggiormente necessaria e gli investimenti sono più rischiosi. Più particolarmente, un medicinale orfano si ritiene volto a soddisfare un HUMN se i) non esiste un medicinale autorizzato nell’Unione per tale condizione o il richiedente dimostra che il medicinale orfano, oltre a comportare un beneficio significativo, apporterà un eccezionale progresso terapeutico, e ii) l’uso del medicinale orfano comporta una significativa riduzione della morbosità o della mortalità della malattia in questione^[3]. La nuova durata dell’esclusiva di mercato è fissata in 9 anni, ad eccezione dei medicinali orfani destinati a HUMN, per i quali sarà di 10 anni, e dei medicinali orfani ad uso consolidato, per i quali sarà di 5 anni^[4]. L’esclusiva di mercato, tuttavia, può essere prorogata di 12 mesi se il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del medicinale orfano è in grado di dimostrare che le condizioni di cui alla Direttiva 2001/83^[5], per come modificata, sono soddisfatte^[6]. Pur mantenendo competitivo il sistema premiale dei medicinali orfani, pertanto, la modulazione dell’esclusiva di mercato premierà i medicinali che affronteranno malattie per le quali non sono disponibili cure o quelli che apporteranno progressi eccezionali nel trattamento.

In secondo luogo, la riforma riduce l’attuale periodo di protezione dei dati da 8 anni a 6, con la possibilità, previa valutazione scientifica da parte dell’autorità competente, di una proroga di i) 2 anni se i titolari dell’AIC immettono i medicinali di che trattasi in tutti gli Stati Membri coperti dall’autorizzazione, ii) 6 mesi se rispondono ad esigenze mediche non soddisfatte, iii) 6 mesi se conducono sperimentazioni cliniche comparative, e iv) 1 anno se ottengono un’autorizzazione per un’indicazione terapeutica aggiuntiva^[7]. La proroga, tuttavia, è concessa soltanto se i medicinali vengono immessi nella catena di approvvigionamento in quantità sufficiente a soddisfare le esigenze dei pazienti negli Stati Membri in cui l’AIC è valida^[8]. Il periodo di protezione dei dati è seguito da un ulteriore biennio di protezione del mercato, che rimane invariato rispetto alle norme attualmente in vigore^[9]. La protezione, inoltre, può arrivare fino a 12 anni per i medicinali innovativi se viene aggiunta una nuova indicazione terapeutica dopo l’AIC iniziale.

In terzo luogo, la riforma prefigura un insieme di attività che gli Stati Membri e l’EMA dovranno intraprendere per migliorare la capacità dell’Unione di gestire in modo efficiente e coordinato la carenza e la sicurezza dell’approvvigionamento di medicinali critici in ogni momento, integrando e sviluppando ulteriormente i compiti già assegnati all’EMA dal Regolamento 123/2022^[10]. Più particolarmente, il titolare dell’AIC deve predisporre e tenere aggiornato un piano di prevenzione per qualsiasi medicinale immesso sul mercato, tenendo conto delle informazioni minime previste dal nuovo regolamento nonché degli orientamenti elaborati dall’EMA al riguardo^[11]. Sulla base di quanto riferito dal titolare dell’AIC, l’autorità competente dello Stato Membro pubblica, tra le altre cose, le informazioni sulle carenze effettive di medicinali su un sito web accessibile al pubblico^[12], mentre l’EMA deve informare il Gruppo Direttivo Esecutivo per le Carenze e la Sicurezza dei Medicinali (Medicine Shortages Steering Group, MSSG) sulle carenze individuate^[13]. Dopo che l’MSSG abbia adottato un elenco delle carenze critiche di medicinali autorizzati di uno Stato Membro, inoltre, l’EMA, in coordinamento con l’autorità competente di quest’ultimo, monitorerà costantemente gli sviluppi della situazione^[14].

In quarto luogo, la proposta rafforza il sostegno scientifico e normativo dell’EMA, in particolare per gli sviluppatori di medicinali che rispondono ad esigenze mediche insoddisfatte, fornendo un quadro giuridico rafforzato ed una valutazione accelerata dei medicinali che offrono un significativo progresso terapeutico. Nello specifico, l’EMA potrà fornire i) una consulenza scientifica^[15] agli sviluppatori parallelamente a quella fornita dagli organismi di valutazione delle esigenze sanitarie previsti dal Regolamento 2021/2282^[16] o dai gruppi di esperti previsti dal Regolamento sui dispositivi medici^[17], ii) un supporto per i medicinali che potrebbero far fronte ad una situazione di HUMN^[18], e iii) una raccomandazione scientifica per i prodotti in fase di sviluppo che possono rientrare nelle categorie di medicinali autorizzati nell’Unione^[19]. Al fine di ottimizzare il funzionamento e l’efficienza del sistema normativo, inoltre, la struttura dell’EMA viene semplificata con la riduzione dei comitati scientifici a due, quello per i medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)^[20] e quello per la valutazione dei rischi di farmacovigilanza (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)^[21], e del periodo di valutazione scientifica da 210 a 180 giorni

In quinto luogo, la riforma introduce diversi incentivi per lo sviluppo di antimicrobici prioritari, ossia quei medicinali che comportano un reale progresso contro la resistenza antimicrobica. Più particolarmente, a seguito della richiesta di un soggetto che presenta una domanda di AIC, la Commissione può concedere a tali agenti antimicrobici un voucher di esclusiva dei dati trasferibile che dà diritto al suo titolare ad ulteriori 12 mesi di protezione per il medicinale autorizzato^[22]. Il numero di voucher sarà limitato ad un massimo di 10 per un periodo di 15 anni, ed ognuno di essi potrà essere utilizzato solo una volta i) in relazione ad un singolo medicinale autorizzato a livello centrale, ii) se tale prodotto si trova entro i suoi primi 4 anni di protezione dei dati, e iii) se l’AIC dell’antimicrobico prioritario per il quale il diritto era stato inizialmente concesso non è stata revocata^[23].

La riforma, infine, introduce la possibilità di rilasciare AIC temporanee d’urgenza per far fronte alle emergenze sanitarie a condizione che il vantaggio dell’immediata disponibilità del medicinale in questione sul mercato superi il rischio inerente al fatto che potrebbero non essere ancora disponibili ulteriori dati, clinici e non, di qualità^[24].

Le due proposte, che saranno ora discusse dal Parlamento e dal Consiglio, dovrebbero semplificare l’attuale legislazione farmaceutica, adattandola ai più recenti sviluppi scientifici e tecnologici e contribuire a ridurre l’impatto ambientale dei medicinali, di modo che tutti i pazienti europei beneficino di un accesso tempestivo ed equo a medicinali sicuri, efficaci e convenienti in un contesto favorevole all’innovazione e alla competitività per la ricerca, lo sviluppo e la produzione di medicinali in tutta l’Unione.

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